FDA дозволила випробування клітинної терапії TRX319 (Tr1X) у США

IND-кліренс для експериментального підходу до РС: клітинна терапія може відкрити новий клас імуномодуляції поза класичними антитілами/малими молекулами. Сигнал для пацієнтів: поле інновацій розширюється.

15 жовтня 2025 р. — Компанія Krystal Biotech отримала від FDA статус платформної технології для генетично модифікованого, нереплікуючого вірусного вектора HSV-1, що використовується в KB801, дослідній генній терапії, призначеній для лікування нейротрофічного кератиту (НК).

KB801, який має форму крапель для очей, що можна повторно використовувати, наразі оцінюється в рандомізованому, плацебо-контрольованому клінічному дослідженні фази 1/2 EMERALD-1 (NCT06999733). KB801 призначений для того, щоб епітеліальні клітини, розташовані в передній частині ока, постійно виробляли фактор росту нервів (NGF). Сучасні варіанти лікування NK включають очні краплі NGF, але, за словами Кристала, вони мають високе навантаження на лікування через необхідність «інтенсивного введення» 6 разів на день для досягнення ідеальних результатів.

Детальніше