NEJM: толебрутиніб сповільнює інвалідизацію при нерецидивуючому СП-РС

У великому дослідженні NEJM пероральний BTK-інгібітор толебрутиніб показав зниження накопичення інвалідизації у пацієнтів із вторинно-прогресуючим РС без рецидивів. Це вперше дає надію на таргетний вплив на PIRA-компонент (прогресування незалежно від рецидивів).

У учасників з нерецидивуючим вторинним прогресуючим розсіяним склерозом ризик прогресування інвалідності був нижчим серед тих, хто отримував лікування толебрутинібом, ніж серед тих, хто отримував плацебо. FDA подовжує термін розгляду толебрутинібу до 28.12.2025

Регулятор визнав, що додаткові аналізи — «значна поправка» до NDA, і переніс PDUFA-дату. Компанія заявляє, що націлена на покази для норвторинного СП-РС та «уповільнення інвалідизації незалежно від рецидивів». Для практики це означає очікування рішення, але позитивні клінічні сигнали вже є. Детальніше